Démystifier la recherche

Le processus de recherche médicale comprend trois étapes :

1) Recherche fondamentale

La recherche fondamentale fait référence à des expérimentations et des études réalisées en laboratoire. Elle est essentiellement centrée sur la découverte et la poursuite de nouvelles connaissances fondamentales sur les maladies. Même s’il faut parfois beaucoup de temps avant que les patients ne puissent voir les résultats de la recherche fondamentale, il s’agit d’une première étape essentielle dans la réalisation de percées médicales et de progrès qui servent de point de départ à la mise au point de nouvelles thérapies et de traitements ainsi que de nouveaux outils et de nouvelles techniques de recherche.

L’investissement dans la recherche fondamentale soutient la prochaine génération de connaissances qui peuvent par la suite être transposées en des mesures préventives, thérapeutiques et diagnostiques, dont profiteront les patients. Par exemple, les cliniciens utiliseront ces découvertes pour créer un programme de traitement, qui sera plus tard testé dans le cadre d’un essai clinique. Le soutien à la recherche fondamentale provient surtout d’organismes de financement gouvernementaux, dont les Instituts de recherche en santé du Canada (IRSC) et le Fonds de la recherche Québec — Santé (FRQS). De telles sources de financement sont offertes en fonction de l’excellence scientifique déterminée par un examen national par des pairs, mais les fonds disponibles diminuent chaque année.

2) Recherche translationnelle (3-6 ans)

La recherche translationnelle fait référence au transfert des connaissances issues de la recherche fondamentale vers de nouveaux traitements ainsi qu’à l’incorporation de découvertes provenant d’essais cliniques dans la pratique courante. Ce processus est en fait à double sens à mesure que les cliniciens-chercheurs font de nouvelles observations sur la nature et la progression de la maladie pouvant enrichir ou stimuler la recherche fondamentale. Ce processus débute au laboratoire pour aboutir au chevet du patient, et vice versa. Le financement de la recherche translationnelle provient principalement des fondations axées sur la recherche médicale et de sources privées. Cela tient notamment au fait que la recherche translationnelle exige les efforts concertés d’équipes d’experts multidisciplinaires et interdisciplinaires, alors que les subventions de recherche d’organismes de financement publics sont consacrées principalement à la recherche fondamentale et habituellement attribuées individuellement aux chercheurs principaux. L’autre raison réside dans le fait que l’industrie pharmaceutique préfère investir lors des phases ultérieures de la recherche. Par conséquent, le soutien du secteur privé joue un rôle important en comblant cette lacune.

3) Recherche clinique (6-7 ans)

La recherche clinique s’applique aux humains et vise à vérifier l’efficacité d’un traitement en l’évaluant en fonction des normes de soins en vigueur. Elle permet de déterminer si un certain médicament ou une certaine procédure est aussi efficace chez les patients qu’elle semblait l’être en laboratoire, et s’il existe des effets secondaires potentiels qu’il faut mettre en balance avec les avantages éventuels. Les essais cliniques, qui exigent la collaboration de cliniciens-chercheurs et de participants volontaires, aident à établir les normes de soins prodigués aux patients. Les sujets volontaires des essais cliniques, qui ne participent qu’après avoir donné leur consentement éclairé, profitent de l’accès à de nouveaux traitements avant qu’ils soient largement accessibles. La recherche clinique se divise en plusieurs phases, chacune étant traitée comme un essai clinique distinct. Voici les principales phases :

Dans les essais de phase I , les chercheurs évaluent l’innocuité d’un médicament ou d’un traitement expérimental auprès d’un petit groupe de volontaires (de 20 à 80 sujets). Cette phase sert également à définir la gamme de doses sécuritaires et à identifier tout effet indésirable potentiel.

Dans les essais de phase 2 , les chercheurs poursuivent leur évaluation sur l’innocuité, l’efficacité et le bon schéma posologique d’un médicament ou d’un traitement expérimental auprès d’un plus grand groupe de patients (de 100 à 300 sujets).

Dans les essais de phase 3, les chercheurs testent le médicament ou le traitement expérimental auprès d’une population beaucoup plus grande et plus diversifiée (de 1 000 à 3 000 personnes) pour confirmer son efficacité, surveiller l’apparition d’effets secondaires, préciser les lignes directrices d’utilisation sécuritaire et le comparer à des produits existants utilisés pour traiter la même maladie ou le même état.

Si le médicament ou le traitement expérimental franchit avec succès ces trois principales phases, un processus qui peut prendre des années, Santé Canada en autorisera généralement l’usage pour l’ensemble de la population. Dans certains cas, Santé Canada exigera un essai de phase 4 pour en évaluer l’innocuité à long terme ou son usage auprès de groupes démographiques particuliers comme les enfants, ou encore, pour évaluer de manière plus approfondie les conditions d’usage optimales.

La recherche clinique est de loin l’étape qui coûte la plus chère dans le processus de recherche médicale. Le financement de la recherche clinique provient, en grande partie, de l’industrie pharmaceutique et du secteur de la biotechnologie ou de fondations de recherche en santé qui disposent d’importants budgets pour la recherche et le développement. Les fonds sont également fournis, mais dans une mesure bien moindre, par des organismes subventionnaires publics et des sources privées. En raison du coût élevé d’un essai clinique, de nombreux bailleurs de fonds et commanditaires de recherches cliniques préfèrent investir dans des essais qui améliorent légèrement les médicaments ou les traitements existants plutôt que financer des essais sur de nouveaux médicaments ou traitements, dont le potentiel pourrait être plus important. En outre, le financement ne correspond pas toujours aux besoins actuels des patients, surtout lorsque la maladie est relativement rare ou que les débouchés commerciaux sont insuffisants.